Iki šiol spinaline raumenų atrofija sergantiems pacientams buvo taikomas simptominis gydymas, o naujasis metodas stabdo ligos progresavimą.
Procedūrą atlieka intensyviosios terapijos specialistai ir neurochirurgijos anesteziologai. Vaistas leidžiamas į smegenų skystį, atlikus juosmeninę punkciją. Dėl progresuojančio raumenų silpnumo vaikų stuburas dažnai būna iškrypęs ir jau operuotas, todėl tokia procedūra, pasak medikų – išbandymas.
Šis vaistas – vienas brangiausių pasaulyje. Oficialiai skelbiama jo kaina pirmaisiais gydymo metais – 500 tūkst. eurų, antraisiais – pusė tiek.
Šiuo metu tokį gydymo metodą kompensuoja 24 Europos šalys, tarp jų ir Lietuva.
