Mokslininkai iš JAV panaudojo CRISPR, kad išgydytų suaugusios pelės Duncheno raumenų distrofiją, pritaikydami genų inžinerijos sistemą paveiktiems audiniams panaudoję nepatogenišką virusą, vadinamą adendo – asocijuotu virusu, arba AAV.
„Pastarojo meto diskusijos apie CRISPR panaudojimą pataisyti genetines mutacijas žmogaus embrione sukėlė susirūpinimų dėl metodo etinio pritaikymo, – sako Charlesas Gersbachas, biomedicinos inžinierius iš Duke universiteto. – Tačiau CRISPR naudojimas genetinių mutacijų pataisymui pažeistuose sergančių pacientų audiniuose yra nekvestionuojamas. Šie tyrimai rodo, kad visa tai įmanoma, tačiau yra ir daug iššūkių.“
Duncheno raumenų distrofija yra reta raumenų distrofijos forma, kuria suserga vienas iš 5 tūkst. vyrų. Liga, kurią sukelia genetinė mutacija, susilpnina organizmo gebėjimą gaminti distrofiną – baltymų grandinę, kuri raumenų skaidulas sujungia su ja supančiu audiniu. Be baltymų organizmo raumenys negeba pilnavertiškai funkcionuoti.
Anksčiau tyrėjai CRISPR pristatymui į išaugintas ląsteles naudojo elektros šoką, tačiau toks metodas nėra įmanomas su gyvu pacientu. Vis dėlto yra ir kitų būdų.
„Didžiausias genų inžinerijos iššūkis yra pristatymas. Mes žinome, kad genai turi būti fiksuoti tam tikroms ligoms, tačiau pristatyti genų inžinerijos įrankius, kur jie turi būti, yra didelis iššūkis, – sakė vienas tyrėjų Chrisas Nelsonas. – Geriausias būdas, kurį galime panaudoti dabar, yra pasinaudoti virusų privalumais: virusai per milijardus metų išsiaškino, kaip jų virusinius genus įtraukti į ląsteles.“
Norėdami panaudoti virusus kaip pristatymo mechanizmus genų terapijai, mokslininkai iš viruso išima visus žalingus besidauginančius viruso genus ir įdeda tuos, kuriuos nori taikyti paciento audinyje.
