Viena vaisto „Hemgenix“ dozė kainuos 3,5 milijono JAV dolerių, todėl tai yra brangiausias vaistas visame pasaulyje.
Iš pirmo žvilgsnio kaina yra stulbinanti, tačiau neseniai atlikta vaisto ekonominio efektyvumo analizė rodo, kad tai yra palyginti „teisinga“ kaina už tai, ką šis gydymas duoda, rašo „Science Alert“.
Šis vaistas yra genų terapija hemofilijai B, kuri yra reta genetinė liga, sukelianti sumažėjusį kraujo krešėjimą. Sunkiausi simptomai yra spontaniškas ir pasikartojantis kraujavimas, kurį sunku sustabdyti.
Hemofilija B dažniau pasireiškia vyrams nei moterims, ir nors tikslaus skaičiaus nustatyti neįmanoma, manoma, kad šiuo metu JAV šia visą gyvenimą trunkančia liga serga beveik 8000 vyrų.
Pagrindinis šiuo metu JAV hemofilijai B gydyti naudojamas vaistas suteikia pacientams labai reikalingą krešėjimo faktorių, tačiau jo gydymo išlaidos trunka visą gyvenimą ir yra didelės. Tiems, kuriems pasireiškia sunkūs simptomai, reikalingas įprastas ir brangus gydymo režimas, kurio veiksmingumas laikui bėgant gali pradėti mažėti.
Šiandien mokslininkai apskaičiavo, kad kiekvieno vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B sergančio suaugusio paciento išlaidos per visą gyvenimą siekia apie 21-23 milijonus JAV dolerių. Gydymo išlaidos Jungtinėje Karalystėje yra pigesnės nei JAV ar kitose Europos šalyse, tačiau vis tiek sudaro dešimtis milijonų dolerių vienam pacientui per visą jo gyvenimą.
Kita vertus, „Hemgenix“ yra vienkartinis intraveninis preparatas, skiriamas vienkartine doze ir kainuojantis tik dalį šios sumos. Preparatas į organizmą patenka per virusinį vektorių, kuris yra sukurtas taip, kad DNR patektų į tikslines kepenų ląsteles. Šią genetinę informaciją ląstelės replikuoja, paskleisdamos krešėjimo baltymo, vadinamo IX faktoriumi, instrukcijas.
Iki šiol atlikti du „Hemgenix“ veiksmingumo ir saugumo tyrimai.
Gavus genų terapiją, nekontroliuojamų kraujavimų dažnis sumažėjo daugiau nei 50 proc., palyginti su pradiniu lygiu.
Šalutinis poveikis buvo galvos skausmas, į gripą panašūs simptomai ir fermentų padidėjimas kepenyse, kuriuos gydytojai turėtų atidžiai stebėti ir ateityje.
„Genų terapija hemofilijos gydymui buvo svarstoma daugiau nei du dešimtmečius. Nepaisant pažangos hemofilijos gydymo srityje, kraujavimo epizodų prevencija ir gydymas gali neigiamai paveikti žmonių gyvenimo kokybę“, – sakė Peteris Marksas, FDA Biologinių vaistų vertinimo ir tyrimų centro direktorius.
„Šiandien gautas patvirtinimas suteikia naują gydymo galimybę hemofilija B sergantiems pacientams ir reiškia svarbią pažangą kuriant naujoviškus gydymo būdus, skirtus tiems, kuriems ši hemofilijos forma sukelia didelę ligos naštą“, – teigė jis.
Kol kas neaišku, ar šis genų terapijos būdas pilnai išgydo hemofiliją B, tačiau pirmieji rezultatai teikia vilčių.
Tokiems rimtiems, tačiau retiems sutrikimams, kaip hemofilija B, FDA turi specialų paskyrimą, skatinantį medicininius tyrimus. Pavyzdžiui, „Hemgenix“ priskiriamas retųjų vaistų kategorijai, nes juo bus gydomas tik nedidelis skaičius pacientų.
Pagal šį priskyrimą „Hemgenix“ gamintojas „CSL Behring“ turi išskirtines teises į JAV rinką ateinančius septynerius metus.
Ankstesnis brangiausio vaisto rekordininkas buvo dar viena „vienkartinė“ genų terapijos forma, skirta spinalinei raumenų atrofijai gydyti – apytikriai 2 mln. JAV dolerių už kursą.
Europos vaistų agentūra ir jos kolegos vaistų priežiūros institucijos Jungtinėje Karalystėje ir Australijoje taip pat peržiūri, ar galima naudoti genų terapijos gydymą.
