Sekite 15min Google
Bendrovė tyrimus pristabdė rugpjūčio pabaigoje. Kada tiksliai mirė pacientai, kol kas neatskleidžiama.
Tyrimuose buvo vertinama eksperimentinė CAR-T terapija rapkabtageno autoleucelis, trumpiau vadinamas „rap-cel“. Ją buvo mėginama pritaikyti vilkligei, išsėtinei sklerozei ir kitoms sunkioms autoimuninėms bei neurologinėms ligoms gydyti.
Užfiksuota pavojinga imuninė reakcija
Šveicarijos farmacijos bendrovė patvirtino, kad trys pacientai mirė dėl komplikacijų, susijusių su sunkiu imuninių efektorinių ląstelių sukeltu hemofagocitiniu sindromu, žymimu IEC-HS.
Tai reta, tačiau gyvybei pavojinga uždegiminė reakcija, galinti pasireikšti po imunoterapijos. Manoma, kad ją gali sukelti labai greitas laboratorijoje pakeistų T limfocitų dauginimasis ir suaktyvėjimas paciento organizme. Kilusi itin stipri imuninė reakcija gali pažeisti organus.
Bendrovės atstovas teigė, kad tyrimai pristabdyti siekiant nuodugniai įvertinti besikaupiančius klinikinius ir saugumo duomenis. Kiekvieną atvejį bendrovė nagrinėja kartu su nepriklausomomis tyrimų saugumo priežiūros komisijomis, o turima informacija perduodama vaistų priežiūros institucijoms.
Tyrimuose jau gydyti pacientai ir toliau bus stebimi pagal numatytus protokolus.
Ląstelės pakeičiamos laboratorijoje
CAR-T terapijos metu iš paciento kraujo paimami imuninės sistemos T limfocitai. Laboratorijoje jie genetiškai pakeičiami taip, kad gebėtų atpažinti tam tikrą taikinį ir sunaikinti ligą sukeliančias ląsteles. Vėliau pakeistos ląstelės suleidžiamos atgal į paciento organizmą.
Šis gydymo principas jau taikomas kai kurių kraujo vėžio formų atvejais. Tačiau mokslininkai tiria, ar CAR-T terapija galėtų padėti ir žmonėms, sergantiems sunkiomis, į įprastą gydymą nereaguojančiomis autoimuninėmis ligomis.
„Rap-cel“ terapija nukreipta prieš CD19 baltymą, esantį B limfocitų paviršiuje. Būtent šios imuninės ląstelės gali atlikti svarbų vaidmenį vystantis autoimuninėms ligoms, kai organizmo imuninė sistema klaidingai puola savo paties audinius.
Pašalinus pakitusias arba netinkamai veikiančias B ląsteles, siekiama tarsi iš naujo paleisti dalį paciento imuninės sistemos. Ankstyvieji tyrimai rodė, kad toks metodas galėtų padėti pasiekti ilgalaikę sunkiai gydomų ligų remisiją, tačiau gydymas siejamas ir su rimta rizika.
Tirta gydant aštuonias ligų grupes
Sustabdyti keturi antrojo etapo tyrimai, kuriuose terapija buvo vertinama gydant sisteminę raudonąją vilkligę ir vilkligės sukeltą inkstų uždegimą, sisteminę sklerozę, su ANCA antikūnais susijusį vaskulitą bei idiopatines uždegimines miopatijas.
Laikinai sustabdyti ir keturi pirmojo bei antrojo etapų tyrimai. Jie buvo skirti:
- reumatoidiniam artritui ir Sjögreno ligai,
- generalizuotai miastenijai,
- recidyvuojančiai išsėtinei sklerozei,
- neaktyviai progresuojančiai išsėtinei sklerozei.
Bendrovė pabrėžė, kad „rap-cel“ tyrimai, kuriuose dalyvauja vėžiu sergantys pacientai, tęsiami. Taigi sprendimas nėra susijęs su visomis CAR-T terapijomis ar jau patvirtintu jų taikymu onkologijoje – sustabdyti konkretūs eksperimentinio preparato tyrimai gydant autoimunines ir neurologines ligas.
Tyrimus pristabdė ir kita bendrovė
Panašių atsargumo priemonių ėmėsi ir JAV farmacijos bendrovė „Bristol Myers Squibb“. Ji laikinai sustabdė naujų pacientų įtraukimą į autoimuninėms ligoms skirtos CAR-T terapijos „zola-cel“ tyrimus.
Bendrovė nurodė, kad atliekant įprastą saugumo stebėseną buvo užfiksuota laikinų ir grįžtamų uždegiminių reakcijų. Apie mirtinus atvejus šiuose tyrimuose nepranešta.
„Bristol Myers Squibb“ tikisi įvertinti sukauptus duomenis ir tyrimus atnaujinti kaip įmanoma greičiau. Bendrovės teigimu, iki šiol gauti rezultatai vis dar leidžia tikėtis, kad ši terapija galėtų padėti sistemine raudonąja vilklige ir kitomis autoimuninėmis ligomis sergantiems pacientams.
