Kaip teigiama Vilniaus universiteto ligoninės (VUL) Santaros klinikų pranešime žiniasklaidai, Lietuva žengė istorinį žingsnį onkologijos srityje – čia pirmą kartą ne tik mūsų šalyje, bet ir Baltijos valstybėse 7-erių metų vaikui pritaikyta pažangi CAR-T ląstelių terapija.
CAR-T ląstelės – kas tai?
CAR-T ląstelės tai pažangios terapijos gydymo metodas: sergančio paciento imuninės ląstelės genetiškai modifikuojamos taip, kad jos pradėtų kovoti su liga. Iš paciento kraujo surenkamos imuninės ląstelės, klinikų gamybos laboratorijoje išgryninamos ir genetiškai pakeičiamos taip, kad ant ląstelių atsirastų receptoriai, kuriais ji atpažįsta kraujo vėžines ląsteles.
Atpažinusi vėžinę ląstelę imuninė CAR-T ląstelė prie jos jungiasi, aktyvuojasi ir vėžinę ląstelę sunaikina. Be to, CAR-T ląstelės organizme pasidaugina ir išlieka savaites, mėnesius ar net keletą metų ir užtikrina imuninę apsaugą, kad vėžys neatsinaujintų.
Kas vyksta gamybos laboratorijoje?
„Iš paciento kraujo specialia aparatūra surinktos imuninės ląstelės gamybos laboratorijoje atskiriamos nuo kitų kraujo ląstelių, tam tikras jų kiekis pakeičiamas genetiškai, kad būtų atpažįstama vėžinė ląstelė. Laboratorijoje CAR-T ląstelės taip pat ir dauginasi. Procesas tęsiasi 1 savaitę“, – aiškina Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro vadovas profesorius Laimonas Griškevičius.
Perversmas gydant vaikų vėžį: milžiniškas žingsnis Lietuvos medicinai
Iki šiol atspariai vaikų leukemijai gydyti buvo naudojami komerciniai CAR-T preparatai, kurie Lietuvoje nebuvo prieinami. Dėl to pacientams tekdavo vykti į kitus Europos centrus. „Tai buvo ypač sudėtinga vaikams, sergantiems labai agresyvia, atsinaujinusia leukemija. Tokiais atvejais tiesiog nėra laiko gydymo įstaigos paieškoms ir kelionėms“, – sako vaikų onkohematologė doc.dr.G.Vaitkevičienė.
Vienas didžiausių klinikose taikomo gydymo CAR-T ląstelėmis pranašumų – gydymo greitis. Komercinio CAR-T preparato atveju nuo gydytojų sprendimo iki vaisto sulašinimo gali praeiti mažiausiai du mėnesiai.
„Daugeliui pacientų, ypač vaikų, sergančių ūmine leukemija, tai per ilgas laikas. Alternatyvaus gydymo praktiškai nėra. Tarpinis gydymas – labai toksiškas, su daugybe šalutinių reiškinių, būklės blogėjimu ir net mirtingumu“, – aiškina prof.L.Griškevičius.
CAR-T ląstelės gydymui gaminamos Santaros klinikose: tai leidžia sutaupyti brangų laiką
Situaciją iš esmės pakeitė klinikose sukurta infrastruktūra, leidžianti vietoje pagaminti individualiai konkrečiam pacientui skirtas CAR-T ląsteles: nuo 2022 metų Santaros klinikos turi visus būtinus leidimus, suburta specializuota komanda ir sukaupta reikšminga klinikinė patirtis.
„Kad ligoninė galėtų gauti leidimą taikyti terapiją, reikia turėti ląstelių gamybai reikalingą infrastruktūrą, apmokytą personalą, įdiegti gamybos kokybės sistemą", – pabrėžia Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro vadovas prof.L.Griškevičius.
Kodėl galime gydyti ir vaikus?
Pasaulinėje praktikoje inovatyvios terapijos dažniausiai pirmiausia pradedamos taikyti suaugusiesiems, o tik vėliau – vaikams, kaip jautresnei pacientų grupei. Ne išimtis ir CAR-T terapija. „Taikant naują vaistą visada sveriame rizikas ir naudą“, – aiškina Vaikų onkohematologijos centro vadovė vaikų onkohematologė prof.J.Rascon.
Ląstelių gamybos procesas vaikams ir suaugusiesiems yra toks pats. Skirtumas – klinikinėje priežiūroje. „Vaikai nėra maži suaugę. Reikia specifinės patirties, kurią mūsų gydytojai turi iš ilgametės kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacijų praktikos“, – sako prof.J.Rascon.
Kam skirtas šis gydymas ir kada jis taikomas?
CAR-T ląstelių terapija nėra pirmos eilės gydymas. Ji taikoma pacientams, kuriems tradicinis gydymas – chemoterapija, kaulų čiulpų transplantacija, kitos terapijos – yra nepakankamai veiksmingos arba liga greitai atsinaujina. Ši terapija skiriama vaikams, kurių liga atsinaujina po transplantacijos arba kai liga yra itin agresyvi ir standartinės gydymo galimybės yra išsemtos.
Pasak vaikų onkohematologės doc.dr.G.Vaitkevičienės, vaikams pagrindinės indikacijos taikyti CAR-T terapiją yra ūminė B-ląstelių leukemija:
- ligos atkrytis po kamieninių kraujodaros ląstelių transplantacijos;
- didelės rizikos ligos atkrytis, kai liga atspari arba nepakankamai jautri standartinei chemoterapijai;
- kai kuriais atvejais – kaip ankstyvesnė alternatyva, jei standartinė terapija nepakankamai efektyvi.
Paciento istorija: „Sūnus aktyvus, stiprėja, žaidžia, mokosi, sportuoja – tuo labai džiaugiamės“
Berniuko tėvai pasakoja, kad apie CAR-T terapiją pirmiausia sužinojo iš gydytojų: „Daug kalbėjomės, klausinėjome, gydytojai kantriai viską išaiškino, kokia tai terapija, kaip viskas vyks, ko tikėtis", – pasakoja berniuko tėtis.
Prieš pačią terapiją vaikas buvo ligoninėje. Maždaug savaitę prieš sulašinimo procedūrą buvo surinktos vaiko kraujo ląstelės, o vėliau jos buvo sulašintos. Pats gydymas vyko sklandžiai: „Tiesiog sulašino ir viskas – iki šios dienos jokių neigiamų terapijos požymių sūnus nejaučia, labai tuo džiaugiamės.“
Šiuo metu po terapijos jau praėjo šiek tiek laiko, ir šeima pasakoja, kad nors dėl silpno imuniteto gyvena uždarai, gyvenimo ritmas pamažu stojasi į savo vėžes. „Sūnui paskirtas mokymas namuose, vyksta individualios pamokos. Taip pat daug dėmesio skiriame fiziniam stiprėjimui – sūnus sportuoja, tvirtėja.“ Paklausti, ką labiausiai mėgsta veikti jų sūnus, tėvai vienbalsiai atsako: „Dūkti lauke!“
Inovatyvi technologija ir ligoninės pasididžiavimas
Turėti galimybę ligoninėje pagaminti CAR-T preparatą – milžiniškas pasiekimas, leidžiantis išvengti ilgo laukimo, kuris neretai lemia ligos progresavimą ir paciento būklės blogėjimą.
Svarbu pažymėti, kad šiai terapijai būtina turėti ne tik pažangią gamybos infrastruktūrą, bet ir patyrusią komandą – gamybos specialistus, gydytojus, ir slaugytojus, kurie moka valdyti sudėtingas po gydymo atsirandančias komplikacijas.
22 metų patirtis taikant vaikų transplantacijas, chemoterapiją, beveik dešimtmetį – imunoterapiją, suteikia saugumo jausmą ir leidžia šią inovaciją taikyti su pasitikėjimu.
„Norisi pasidžiaugti, kad bendras darbas buvo itin sklandus – nuo vaikų specialistų ir suaugusiųjų gydytojų iki laboratorijos komandos. Visi buvome nuolat įsitraukę, sprendimus priėmėme kartu, o pasitarimai vyko kasdien. Toks glaudus bendradarbiavimas buvo viena svarbiausių šios sėkmės dalių“, – pabrėžia Vaikų onkohematologijos centro vadovė vaikų onkohematologė prof.J.Rascon.
Šiuo metu klinikose jau kuriamas Ląstelių ir genų terapijos centras, kuris suteiks dar platesnes galimybes tiek vaikų, tiek suaugusiųjų onkologiniams pacientams gauti moderniausią gydymą Lietuvoje.
„Turime viską, ko reikia – infrastruktūrą, apmokytus specialistus, gamybos kokybės sistemą ir patirtį. Esame pasiruošę sparčiai plėsti pažangaus gydymo galimybes“, – apibendrina Hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro vadovas prof.L.Griškevičius.
